一周全球药研动态简讯

日期：.9.8

公司：Amgen

药物：AMG

开发阶段：公布Phase1临床结果

在13例可评价的非小细胞肺癌患者中，在进行中Phase1研究中，目标剂量为毫克时，54%的患者出现了部分反应。目标剂量控制率为%，46%的患者病情稳定。FDA给予AMG快速通道，以治疗转移性非小细胞肺癌与KRASG12C突变。

适应症：转移性非小细胞肺癌

日期：.9.8

公司：IpsenandServier

药物：Onivyde?(irinotecanliposomeinjection)

开发阶段：公布PhaseII/IIIRESILIENT初始安全性和有效性数据

有44%的患者有反应，近一半（48%)在第12周保持疾病被控制状态(作为次要终点的疗效）。25名患者中有10名（安全性作为主要终点）报告了3级或更高的试剂不良事件。

适应症：小细胞肺癌

日期：.9.9

公司：EliLilly

药物：Selpercatinib(LOXO-)

开发阶段：LIBRETTO-Phase1/2

Selpercatinib治疗的客观有效率(ORR)为68%(95%CI：58-76%)。55%的患者以前用抗PD-1/PD-L1抗体治疗，48%的患者以前使用至少一种多激酶抑制剂)，ORR与以前的治疗差不多。50%的RET融合阳性融合阳性非小细胞肺癌可转移到脑内，在登记的脑转移患者中，selpercatinib治疗显示CNS(中枢神经系统)ORR为91%(95%CI：59-%)。

适应症：RET融合阳性非小细胞肺癌

日期：.9.9

公司：MicuRxPharmaceuticals

药物：contezolidacefosamil

开发阶段：公布美国Phase2阳性顶线结果

主要疗效终点，在早期评估（EA）和意向治疗（ITT）人群中受试者的百分比为77.9％。acefosamil组和利奈唑胺组的78.5％。在治疗后评估（PTE）就诊时（治疗结束后7-14天[EOT]）的ITT人群结果也相似，acefosamil组有效率为76.3％，在利奈唑胺组为73.8％。EA，EOT和PTE就诊时临床可评估和微生物群体的其他次要疗效结果中观察到研究组之间的类似结果。耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）是最常识别的病原体，并且两个具有MRSA感染的研究组的受试者的功效结果相似。

研究组之间的治疗突发不良事件（TEAE）的总体发生率相似，包括被认为与研究药物相关的TEAE（曲唑胺乙酰胺胺16.3％，利奈唑胺14.1％）。恶心和呕吐是最常见的TEAE，大多数是轻度或中度严重程度。没有与药物相关的TEAE被认为是严重的或导致停止研究药物。总体而言，安全性实验室的变化相似，尽管中性粒细胞和血小板值低于正常下限（LLN）或实质上异常（SA）的受试者比例在异丙肾上腺素组中低于利奈唑胺组（中性粒细胞：含有低于LLN3.7％和SA0％的利奈唑胺，低于LLN的利奈唑胺7.4％和SA3.7％;血小板：低于LLN的异丙肾上腺素7.6％和SA2.5％，利奈唑胺低于LLN12.1％和SA5.2％）。

适应症：急性细菌性皮肤和皮肤结构感染

日期：.9.9

公司：TetraTherapeutics

药物：BPN

开发阶段：Phase2

在小鼠淀粉样β1-42神经毒性的人源化模型中，磷酸二酯酶-4D(PDE4D)的选择性抑制剂BPN在脑内触发多种代偿机制，减少记忆障碍、神经形态学损伤、突触蛋白缺失和神经信号受损。Tetra目前正在对早期阿尔茨海默病患者和患有脆性X综合征的成年人进行BPN的Phase2试验。

适应症：阿尔兹海默症

日期：.9.9

公司：ACADIAPharmaceuticals

药物：Pimavanserin

开发阶段：Phase3

达到主要终点，中期疗效分析中显示，与安慰剂相比，使用pimavanserin的精神病复发的时间要长得多。根据该研究的独立数据监测委员会的建议，该委员会开会审查了计划中的临时疗效分析的数据，现在将根据预先规定的停止标准提前停止这项研究，该标准要求在研究的主要终点上的单边p值小于0.。该公司计划在年就NDA的补充提交与FDA举行会议，研究结果将提交给即将召开的医学会议。FDA此前批准了治疗痴呆症相关精神病的pimavanserin突破疗法。FDA没有批准治疗痴呆症相关精神病的药物.

适应症：痴呆相关精神病

日期：.9.9

公司：AptorumGroup

药物：ALS-4

开发阶段：IND

适应症：金黄色葡萄球菌引起的感染

日期：.9.9

公司：Janssen

药物：esketamine

开发阶段：Phase3

两项Phase3的研究对有积极自杀意念的有意图的抑郁症患者的安全性描述是一致的。在esketamine+soc组中，最常见的不良反应(≥10%)是头晕、离解、恶心、嗜睡、视力模糊、呕吐、感觉不良、血压升高和镇静，其频率是安慰剂+SOC组的两倍以上。

适应症：重度抑郁症

日期：.9.9

公司：Theravance

药物：TD-

开发阶段：Phase1

一般情况下，健康志愿者的单次剂量和哮喘七天的每日一次剂量都具有良好的耐受性。

这项研究数据显示，TD-在健康受试者中作为单一剂量(高达mg)和每日一次剂量(最高可达mg)在轻度哮喘患者连续7天内通常具有良好的耐受性。无局部刺激或支气管收缩的证据。没有报告任何严重或严重的不良事件，也没有因不良事件而停用的对象。大多数不良事件(AES)被认为是轻微的，所有的AES都通过随访来解决.所有的AES均未被认为与TD-有关，在任何安全实验室措施中，包括血液学参数、心电图或生命体征评估中均未见任何临床相关的变化。

适应症：哮喘

日期：.9.9

公司：Cyclacel

药物：CYC

开发阶段：Phase1

我们很高兴地报告，在Phase1研究的第3部分，第一位患者已经接受了口服CYC的治疗，在第2部分，一例子宫内膜癌患者经静脉滴注CYC后，MCL1扩增出肿瘤缩小。

适应症：晚期固体实体瘤

日期：.9.9

公司：Neurotrope,

药物：Bryostatin-1

开发阶段：Phase2

没有达到主要终点。在第13周，Bryostatin-1组和安慰剂组的SIB总分分别增加了1.3分和2.1分。本试验有多项次要结果，包括SIB总分在第5、9和15周的变化。Bryostatin-1组与安慰剂治疗组相比，SIB总分的变化无统计学意义。

适应症：神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病

日期：.9.9

公司：Recardio

药物：dutogliptin/filgrastim

开发阶段：Phase2招募患者

适应症：心肌梗死

日期：.9.9

公司：OryzonGenomics,S.A

药物：iadademstat

开发阶段：Phase2

与研究中治疗时间最长的患者相对应的初步数据表明：根据recist标准，在头6个周期内联合使用iadademstat和标准护理可使肿瘤减少78.7%。唯一的毒副作用是血液方面。随后连续四个周期单独使用iadademstat证明是安全和耐受性好的，不会产生任何血液学毒性。在单次治疗中，主要病灶的减少和转移仍在继续，根据第8周期的CT扫描评价，按RECIST标准可使肿瘤整体减少86.3%。

适应症：小细胞肺癌

日期：.9.9

公司：CassavaSciences

药物：PTI-

开发阶段：公布Phase2a阳性结果

研究取得了%的应答率，所有患者对PTI-都有反应.这一第一次住院患者研究的一个主要目的是：在使用PTI-治疗28天前后，测量药物对大脑(即脑脊液或脑脊液中)生物标志物的影响。总τ(T-τ)下降20%；磷酸化τ(P-τ)下降34%；作为神经变性标志的神经丝轻链(NFL)，下降了22%；认知功能下降标志的神经颗粒素，降低了32%；神经炎症标志物YKL-40降低了9%；促炎性白细胞介素6(IL-6)下降14%；促炎性白细胞介素1β(IL-1β)下降了11%；促炎性肿瘤坏死因子α(TNFα)下降了5%；Aβ42是阿尔茨海默病公认的生化指标，其比值在所有可评价的患者中均有改善。

适应症：阿尔兹海默

日期：.9.10

公司：Merck

药物：Evobrutinib

开发阶段：Phase3

该试验Evobrutinib75mgQD和75mgBID，在24周的治疗过程中达到了其主要终点，与安慰剂相比，T1钆增强病变的总累积数量减少了，第一次有MRI的数据在12周时减少，并维持48周。进一步数据显示，在24周观察到的复发减少的影响一直维持到48周。在II期试验中，最常见的不良反应包括鼻咽炎和丙氨酸转氨酶(ALT)、天冬氨酸转氨酶(AST)和脂肪酶水平的升高。所有事件在治疗开始后24周内发生，在停止治疗时可逆，在52周的安全期间内没有任何临床影响。在研究过程中，85%的患者(人中有人)完成了52周的治疗。

适应症：复发性多发性硬化

日期：.9.11

公司：Merck

药物：tepotinib

开发阶段：FDA授予突破疗法称号

对73例非小细胞肺癌患者进行视力研究的中期分析结果表明，经LBx或TBX检测发现的NSCLC患者的总体客观有效率(ORR)为50.0%，独立审查委员会(IRC)评估为55.3%。TBX诊断的ORR分别为45.1%和54.9%.根据IRC和调查人员的评估，LBx鉴定的患者的总中位应答时间(DOR)分别为12.4个月和17.1个月，而TBX诊断的患者分别观察到15.7个月和14.3个月。治疗相关不良事件(TRAEs)多为1级和2级，未观察到4级或5级。经≥评定的87例安全性指标中，10%为外周水肿(48.3%)，恶心(23.0%)，腹泻(20.7%)，血肌酐升高(12.6%)，脂肪酶升高(4.6%)、疲劳(3.4%)和呕吐(3.4%)。TRAE导致4例患者永久停用(2例由于外周水肿，1例由于肺间质疾病，1例由于腹泻和恶心)。

适应症：非小细胞肺癌

日期：.9.12

公司：Navitor

药物：NV-

开发阶段：成功完成Phase1

在研究中，采用现场评定的6项Hamilton抑郁量表(Ham-D6)和中心评定的6项和8项Montgomery-?sberg抑郁量表(MADRS-6和MADRS-8)，观察抑郁核心症状的疗效信号。在Ham-D6上，在单次给药后4小时内观察到有统计学意义的治疗效果，并在72小时的观察期内持续。在MADRS-6和MADRS-8上，在24小时(基线后的第一次评估)和48小时观察有意义的治疗效果。在患者报告抑郁症状自评量表(IDS-SR30)的24小时和48小时也观察到疗效信号。在研究中，在临床前抑郁模型中，单次口服NV-，在血浆和脑脊液中都快速暴露，人脑脊液浓度达到完全有效剂量水平。代谢组学和蛋白质组CSF分析显示，与mTORC1靶区结合和突触可塑性变化相一致的特异性和统计学意义的变化。研究显示，与安慰剂相比，NV-巨头神经激活的qEEG信号具有统计学意义。

适应症：抑郁症

日期：.9.12

公司：StrekinAG

药物：STR

开发阶段：完成Phase3RESTORE研究患者的招募

RESTORE研究已经在5个欧洲国家的大约25个临床中心完成了名患者的注册。STR具有良好的耐受性，RESTORE研究结果预计将于年初发布。

适应症：突发性感觉神经性聋

日期：.9.12

公司：Tocagen

药物：Toca/TocaFC

开发阶段：Phase3失败

随机，多中心临床试验评估Toca和TocaFC治疗复发性高级别胶质瘤（HGG）接受切除的患者与标准治疗相比错过了总体生存的主要终点（11.1个月中位数与12.2个月相比，HR=1.06），p=0.）。所有次要终点显示试验组之间没有显着差异。Toca和TocaFC的安全性，耐受性和不良事件情况与该患者群体的预期一致。

适应症：复发性脑癌

日期：.9.12

公司：Celgene

药物：CC-（阿扎胞苷）

开发阶段：宣布达到Phase3顶线结果

研究表明，与安慰剂相比，CC-的维持治疗在统计学意义和临床意义上都有很大的改善。无复发生存(RFS)的关键次要终点(RFS)也有统计学意义的改善.CC-耐受性好，在QUAZARAML-中没有意外的安全事件.该研究招募了名患者，随机1：1口服CC-300毫克或安慰剂，每天一次，为期28天

适应症：急性髓系白血病

日期：.9.12

公司：Ritter

药物：RP-G28(低聚半乳糖)

开发阶段：没有达到Phase3主要和次要终点

适应症：乳糖不耐受症

日期：.9.13

公司：EisaiandBiogen

药物：elenbecestat

开发阶段：继续Phase3研究

适应症：阿尔兹海默症

转载请注明：http://www.kelintianji.com/jbyh/7904.html